原標題：代表建議制定罕見病診療及管理法

保護罕見病患者合法權(quán)益

法治日報記者 朱寧寧 

罕見病嚴重危害廣大患者的身體健康和生命安全。近年來，關(guān)于罕見病立法的呼聲漸高。今年十三屆全國人大五次會議期間，有代表提出關(guān)于制定罕見病診療及管理法的議案。議案認為，應(yīng)保護罕見病患者的合法權(quán)益，加快罕見病診療及管理立法進程，全面提升我國罕見病診療及管理水平。

我國罕見病診療及管理起步較晚，關(guān)于罕見病的規(guī)定散見于意見、規(guī)章、制度中，主要涉及罕見病臨床試驗、審批等各方面，但這些規(guī)定較為零散且過于籠統(tǒng)，尚不能對罕見病藥品的研發(fā)、審批和對罕見病的診療、管理提供有效的規(guī)范和指導(dǎo)。近年來，相關(guān)部門相繼出臺了一些政策、法規(guī)和舉措，促進罕見病的診療及管理。2018年5月，《第一批罕見病目錄》發(fā)布，以疾病目錄管理的方式來劃定罕見病邊界，具有里程碑意義。但還存在著目錄納入決策過程復(fù)雜、納入標準難統(tǒng)一等弊端，缺乏發(fā)布機制，不利于罕見病的診療和動態(tài)管理。

2022年1月，工業(yè)和信息化部、國家醫(yī)療保障局等九部門聯(lián)合發(fā)布《“十四五”醫(yī)藥工業(yè)發(fā)展規(guī)劃》，首次將“堅持生命至上”寫入規(guī)劃的指導(dǎo)原則，比既往更加重視藥品供應(yīng)保障，并提出增強臨床急需的兒童藥、罕見病藥保障能力的具體目標。

議案認為，目前罕見病的定義、發(fā)現(xiàn)、認定、發(fā)布、診斷、治療、藥品研發(fā)及供給、醫(yī)療保障等各方面缺少法律的界定、約束和保障。建議盡快制定罕見病診療及管理法，在立法中明確相關(guān)內(nèi)容，包括罕見病的定義、罕見病的認定及發(fā)布、罕見病診療體系規(guī)劃建設(shè)與管理、罕見病藥品醫(yī)療器械研發(fā)生產(chǎn)供給及激勵政策、配套醫(yī)療保障制度、國務(wù)院有關(guān)部門分工、財政經(jīng)費保障等內(nèi)容。